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来自 Denali Therapeutics 的一个大型研究团队与来自美国多个实体和加拿大一个实体的同事合作，发现一种名为 DNL201 的 LRRK2 抑制剂在临床试验中对志愿者没有不良影响。在他们发表在《科学转化医学》上的论文中，该小组描述了他们对帕金森氏症药物的临床试验以及他们在试验过程中学到的东西。伦敦皇家兽医学院的帕特里克·刘易斯 (Patrick Lewis) 在同一期刊上发表了一篇焦点文章，概述了 Denali 团队正在进行的工作。

帕金森病是一种由大脑中产生多巴胺的神经元破坏引起的疾病，多巴胺对运动功能至关重要。先前的研究表明，它最常见于具有遗传风险的人的环境因素。先前的研究还表明，某个基因的突变版本会导致一种称为 LRRK2 的酶的过度产生，从而导致炎症和其他问题。目前，没有可用于减缓其进展的疗法。

帕金森氏症的标志之一是 LRRK2 酶水平升高，这种酶会破坏溶酶体——负责从大脑细胞中清除毒素的细胞器。这会导致毒素堆积和细胞死亡。先前参与开发药物以阻止帕金森病进展的工作主要集中在降低这种水平。在这项新的努力中，研究人员开发了一种名为 DNL201 的药物，该药物已显示出前景。它已经在动物身上进行了测试，有效降低了 LRRK2 酶水平。但在一些动物身上，它也导致了一种危险的副作用，即肺部和肾脏细胞内的麻袋肿胀。在这项新的临床试验中，目标是确定 DNL201 是否可安全用于人类，而不是评估它是否减缓了帕金森病的进展。